撰文：倪楠

突破技术

美国即将批准首个基因治疗技术，更多的基因疗法正处于开发与批准的进程中。

重要意义

很多疾病都是由单个基因突变导致的，新型的基因疗法能够彻底治愈这些疾病。

技术成熟期

现在

主要研究者

-Spark Therapeutics

-Bio Marin

-Blue Bird Bio

-Uni Qure

-Gen Sight Biologics

基因治疗是人类医疗史上伟大的革命，因为它向最困难、最致命而且还有可能贻害后代的一大类疾病发起了有效的冲击。虽然真正进入市场发挥治疗作用的基因疗法仍然屈指可数，但是已经获得了初步的成功。

“修复控制系统”

我们的身体包含10万亿～100万亿个细胞，比银河系中的恒星和行星的总数还多。每个细胞都像一个工厂车间，在这些车间中，有负责控制的中央操控系统，有负责运输的传送系统，还有负责生产的流水线。每个工厂车间不仅要生产供自己生存的产品，保持结构和功能的稳定，还要配合其他车间，通过合作让整个人体正常运转。比如，肝脏中的细胞车间需要生产能够分解有毒物质的产品，大脑中的细胞车间需要发电互相通信，而头皮上的车间则负责生产、聚集头发。

在每个细胞车间中，最为关键的部门是中央操控系统。因为这个部门相当重要，所以处于一个专门辟出的“单间”里。在那里，“控制台”可以根据设定好的程序发出各种指令，通过传送系统运输到控制室外面，让流水线在合适的时间生产正确的产品。如果整个过程中的任何一步出了问题，我们就有可能生病。

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